Die Ionis Pharmaceuticals Aktie startet mit starkem Rückenwind in die neue Handelswoche. Der Grund: Die US-Arzneimittelbehörde FDA erteilte zwei ihrer vielversprechenden Medikamente innerhalb weniger Tage den begehrten „Breakthrough Therapy“-Status. Diese Beschleunigung der regulatorischen Prüfung unterstreicht das Potenzial der RNA-basierten Therapien des Biotech-Unternehmens.

Am 1. Dezember erhielt Olezarsen für schwere Hypertriglyzeridämie (sHTG) die Auszeichnung, gefolgt von Zilganersen für die Behandlung der Alexander-Krankheit am Tag darauf. Die Aktie hatte am Freitag, dem 5. Dezember, bei 81,68 US-Dollar geschlossen, nachdem sie am 3. Dezember mit 82,97 Dollar ein 52-Wochen-Hoch erreicht hatte.

Die Bedeutung der regulatorischen Meilensteine

Der „Breakthrough Therapy“-Status der FDA soll die Entwicklung und Zulassung von Medikamenten beschleunigen, die einen substanziellen Fortschritt bei der Behandlung schwerer Erkrankungen versprechen. Die doppelte Auszeichnung innerhalb einer Woche hebt die Stärke der Ionis-Pipeline hervor.

Für Olezarsen, das in der EU bereits für ein anderes Krankheitsbild zugelassen ist, stützt sich die Entscheidung auf überzeugende Phase-3-Studiendaten. Das Medikament senkte die Triglyzeridwerte bei sHTG-Patienten um bis zu 72 Prozent und reduzierte das Risiko für akute Bauchspeicheldrüsenentzündungen um 85 Prozent. Ionis plant noch in diesem Jahr die Einreichung des Zulassungsantrags bei der FDA. Die Zielgruppe bei sHTG ist deutlich größer als bei der bisherigen Indikation, was das Marktpotenzial erheblich erweitert.

Zilganersen zielt auf die seltene und oft tödliche Alexander-Krankheit ab, für die es bisher keine krankheitsmodifizierende Therapie gibt. Die FDA-Einstufung wurde durch klinisch bedeutsame Studienergebnisse gestützt. Ionis rechnet mit der Einreichung des Zulassungsantrags im ersten Quartal 2026 und dem ersten eigenständigen Launch für eine neurologische Erkrankung noch im selben Jahr.

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Analysten bleiben optimistisch

Die regulatorischen Erfolge bestätigen die grundsätzlich positive Einschätzung von Analysten. Die Investmentbank TD Cowen bekräftigte am 3. Dezember ihr „Buy“-Rating und ein Kursziel von 99 Dollar. Sie verwies auf mehrere Wachstumstreiber bis 2026. Der allgemeine Analystenkonsens liegt weiterhin bei „Moderate Buy“ oder „Buy“, wobei die Kursziele meist zwischen 79 und 84 Dollar angesiedelt sind.

Das Unternehmen hat sich in diesem Jahr zu einem kommerziell aktiven Biotech-Unternehmen gewandelt. Der Launch von Tryngolza (Olezarsen) verläuft vielversprechend und trieb die kommerziellen Erträge im dritten Quartal 2025 im Vergleich zum Vorjahr um 53 Prozent in die Höhe. Trotz anhaltender Verluste verfügt Ionis mit etwa 2,2 Milliarden Dollar über eine solide Liquiditätsreserve und strebt an, bis 2028 die Gewinnschwelle zu erreichen.

Die beiden neuen Breakthrough-Designierungen dürften die Zulassungsprozesse für Olezarsen und Zilganersen beschleunigen. Der geplante FDA-Antrag für Olezarsen noch in diesem Jahr und der Fortschritt von Zilganersen hin zur Antragstellung im ersten Quartal 2026 werden wichtige nächste Schritte sein.

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