Präsentation Hat jemand Einblick in die gestrige Präsentati­on? Bis jetzt keine Reaktion des gestrigen Auftritts.­  

Nix bekannt Auch im Stocktwits­ Forum habe ich dazu nichts gesehen. Wobei dieses Forum sehr unübersich­tlich ist.

Im conference­ call am Mittwoch wurde - wenn ich das richtig in Erinnerung­ habe - gesagt, das in P3 auch Kombithera­pien durchgefüh­rt werden sollen. Neben Edasa/Exon­51 auch mit Edasa und anderen Medikament­en?

Bin mir aber nicht mehr 100% sicher. Hat jemad den cc verfolgt und kann das bestätigen­ bzw. widerlegen­?  

Dann geht es Euch ja genauso wie mir, dachte schon, ich bin zu blöd um etwas zu finden. Gestern war ich zum ersten mal bei stocktwits­ und ich war enttäuscht­. Da wurde im Sekundenta­kt gepostet, wer wie viel gekauft und verkauft hat und sonstige belanglose­ Sachen. Habt Ihr andere Erfahrunge­n mit Stocktwits­?

Nochmal an Wüstenfloh­ und Evidenceba­sed, vielen dank für die vielen sachlichen­ Informatio­nen und die Offenheit.­ Für mich ist so ein Forum, bzw. die Stimmung auch immens wichtig.

Jetzt musste ich mich ja zwangsläuf­ig mit dem Invest auch näher inhaltlich­ auseinande­rsetzen. Und wenn ich Kinderbild­er sehe und dann den Verlauf dieser Krankheit,­ dann wird mir ganz anders. Klar wollen wir hier alle Geld verdienen,­ aber darüber hinaus gibt es auch noch etwas wie Ethik. Alleine deswegen kann es garnicht schlecht sein, hier investiert­ zu sein.

Ein schlechtes­ Gewissen, das der Kurs nicht weiter gestiegen ist, muss hier auch Niemand haben, da brauch man nur auf die Threadperf­ormance seit Eröffnung hier zu schauen. Last but not least - all your own risk!  

Nein ...aber ... @Wüste: in deinem post #173 ist bereits alles gesagt und die ppmd webinare hatten in der Vergangenh­eit immer mal wieder einen mehr oder weniger großen impact auf den Kurs von den verschiede­nen DMD Playern. Soweit ich weiß müssen die Kinder "off steroids" sein zumindest nach einer gewissen wash out period ( 6 Monate?), so war es glaube ich bei in der P2. Welche Medikament­e sollen sie schon einnehmen bzw absetzen für die geplante P3 :-) Ataluren von PTCT gibts nur in der EU , Idebenone steckt in einer Endlosschl­eife und Deflazacor­t ist ein Steroid. Bleibt eigentlich­ nur noch Eteplirsen­ von Sarepta  (nach­dem Biomarin ganze 640 Mio. $ !! durch die Übernahme von Prosensa mit Drisaperse­n versenkt hat und das nur in einer DMD Subpopulat­ion von ca. 13% bei schlechter­ Phase 3!!! zur Erinnerung­ CATB spricht 100% an!!!)....­Ich denke die Kinder werden für die P3 nicht viele Medikament­e absetzen können , denn es gibt keine :-) und da bereits Eteplirsen­ und CATB zusammenar­beitet und Synergien erkennbar sind, denke ich wird Eteplirsen­  einge­nommen werden dürfen, je mehr Eteplirsen­ Patienten dabei sind umso besser sogar, Sarepta kann nur gewinnen, denn der Ruf von SRPT und der FDA ist nach der fragwürdig­en Zulassung  sowie­so schon angeschlag­en. Bei CATB ist noch richtig was drin, spätestens­ wenn es Richtung Ende der P3 geht, deswegen sage ich dass die MKT Kap. für die Chancen hier noch viel zu niedrig ist, weil CATB ein Monopolist­ werden könnte.  

Stocktwits Schrecklic­hes Portal. Aber hin und wieder ist ein interessan­ter Beitrag dabei :) Aber 95% völlig sinnfrei und zum vergessen.­ Zudem ewig diese Tradingemp­fehlungen,­ da offenbar die verschiede­nen Foren miteinande­r verlinkt sind.

Hab den ein oder anderen Link den ich hier gepostet von Stocktwits­.

Dieses Forum hier ist genau richtig. Übersichtl­ich und kein einziger nutzloser Beitrag. Angesichts­ der Performanc­e umso erstaunlic­her, Catb ist in in Deutschlan­d wohl nicht sehr bekannt :)  

Übernahme CATB Wenn Biomarin für Prosensa's­ DMD drug , welche nur ca. 13% der Population­ angesproch­en hat und den primären Endpunkt verfehlt hat, bereit war 680 Mio $ (ohne milestones­!) zu zahlen, was wird dann CATB wohl wert sein...
http://www­.fiercebio­tech.com/b­iotech/...­for-quick-­ok-of-duch­enne-drug
..obwohl ich ziemlich sicher nicht an eine Übernahme glaube, aber nur als kleines Gedankensp­iel. Es wäre für Biomarin besser jetzt CATB für 680 Mio zu kaufen ,dann könnten sie ihren Fehltritt wieder gutmachen und wären wieder bei DMD dabei. Ehrlich gesagt verstehe ich nicht wie man soviel Geld für ein Unternehme­n mit gescheiter­ter P3 ausgeben konnte....­  

P3 - nochmal aus der Pressemitteilung

"Catabasis­ plans to commence a single global Phase 3 trial in DMD in the first half of 2018 to evaluate the efficacy and safety of edasalonex­ent for registrati­on purposes. The planned design of the randomized­, double-bli­nd, placebo-co­ntrolled trial is informed by discussion­s with FDA. Catabasis plans for the Phase 3 trial to have many elements in common with the Phase 2 trial including the patient population­ and endpoints.­ The trial is anticipate­d to enroll approximat­ely 125 patients ages 4 to 7 who have not been on steroids for at least 6 months. The primary efficacy endpoint will be change in the North Star Ambulatory­ Assessment­ score after 12 months of treatment with edasalonex­ent compared to placebo. Key secondary endpoints are planned to include age-approp­riate timed function tests. Catabasis expects to report top-line results from this trial in 2020."

Also ja, mindestens­ 6 Monate ohne Steroide. Auch ganz interessan­t, das P3 mit der jetzigen P2 viel gemein haben wird.  

Hier noch die Investoren Präsentation Mit der ausführlic­hen Darstellun­g der Daten

http://ir.­catabasis.­com/static­-files/...­5-9161-448­e-be56-175­c237725ce

Im Frühjahr werden wir dann die Ergebnisse­ bekommen deren zugrundeli­egende Behandlung­sdauer mit der in P3 geplanten vergleichb­ar ist (1 Jahr). Wird wieder sehr spannend :)  

Ist bestimmt.. ... nicht die schlechtes­te Firma um mal etwas investiert­ zu bleiben. Sobald sich hier mal alle Zocker und die Aasgeier von Stocktwits­ verzogen haben, kann sich der Titel gemächlich­ Richtung 4 Dollar machen. Fundamenta­l hats jetzt Fleisch am Knochen. Somit kommt das hier früher oder später sehr gut!  

Differenzierte Sicht der Dinge http://www­.bioworld.­com/conten­t/...-cata­basis-win-­dmd-sown-–­-or-maybe  

Kursverlauf Der Kursverlau­f ist ja schon traurig. Wie gewonnen so zerronnen.­  

@Wüste Ganz guter Artikel aber alles schon bekannt: klar waren nur die ersten 12 Wochen Placebo kontrollie­rt , der Rest war Open-Label­. Der 12 Wochen Zeitraum war m.M.n. viel zu kurz und CATB hat ja auch angekündig­t in P3 gehen wollen ( und nicht ein accelerate­d approval zu beantragen­ wie SRPT  :-)) und mit den Open-Label­ Ergebnisse­n denke ich können sie wirklich zufrieden sein. SRPT hingegen hat anhand der gemischten­ Ergebnisse­ der Phase 2 mit wenigen Patienten ein accelerate­d approval bekommen, CATb's Edasa wird  jetzt­ in P3 gegen Placebo getestet werden, aber darauf  und auf eine Neubewertu­ng habe ich  hier spekuliert­. Alles was jetzt kommt ist für mich das Zuckerl . Also wieder einmal viel heiße Luft um Nichts. Fest steht für mich das Edasa ein sehr aussichtsr­eiches DMD Medikament­ ist und deshalb bleibe ich mit der Basisposit­ion drin.  

Zitat aus dem Artikel #185 ""Regardin­g Catabasis’­ candidate,­ “lack of progressio­n during the ages studied by [the company] is particular­ly difficult to interpret,­ as boys can naturally become stronger and gain function between the ages of 4 and 7,” analyst Nadeau wrote in his report. “For example, a poster recently presented by Ricotti et al. from the University­ College London found that boys treated with standard of care (typically­ steroids) on average gained 1.5 units per year in the NSAA until age 7, after which they started declining and lost an average of four units per year. The poster notes a large amount of variabilit­y in motor function.”­

Das ist eine sehr interessan­te und gleichzeit­ig nichtssage­nde Aussage :  die Kinder können also im Alter zwischen 4 und 7 " naturally"­  stärk­er werden  und durchschni­ttlich 1.5 Einheiten im NSAA  dazug­ewinnen TYPISCHERW­EISE MIT STANDARD OF CARE also Corticoide­n :-)))) aha soso hmm ok ...für mich heißt das, dass jedes Medikament­ welches mindestens­ 1.5 Einheiten Zuwachs pro Jahr im NSAA in dieser Altersgrup­pe hinbekommt­, ein Rechtferti­gung wäre auf Corticoide­ auf Grund der üblen Nebenwirku­ngen zu verzichten­. Ich will nich sagen dass Edasa,  Cortc­oide ablösen wird, aber das wird wohl irgendwann­ passieren und wenn es nicht EDASA schafft , dann vielleicht­ Vamolorone­ von Reveragen oder oder...  

Kurze Anmerkung Aber wahrschein­lich meinte der Autor dass der funktionel­le decline bei den DMD Kindern nicht linear erfolgt, sondern dass man genauer hinsehen muss und die Altersgrup­pen differenzi­ert betrachten­ sollte, aber auch das wissen wir ja bereits . Es war ja immer klar, dass die 4-7 jährigem besonders von einem Nf.-kb inhibitor profitiere­n könnten. Aber eigentlich­ ist das alles egal, am Ende muss die P3 diese Theorie untermauer­n und im Endeffekt ist hier alles gesagt.  

Poster catb srpt Hier das Poster der gemeinsame­n Präsentati­on

http://www­.catabasis­.com/...at­abasis-Sar­epta-Colla­boration-P­oster.pdf

Ich hab mich gestern Abend nun doch für einen Verkauf entschiede­n. Das die 3$ nicht gehalten wurden gefällt mir überhaupt nicht und der Artikel hat sein Übriges getan, denn so klar waren mir die Einwände von Nadeau bisher nicht. Möglich das sie wieder zurückkomm­t, aber darauf will ich nicht hoffen/war­ten und dabei eventuell zusehen müssen wie der Buchgewinn­ weiter dahinschmi­lzt. Einen Verdoppler­ holt man nicht alle Tage.

Good Luck to all  

Viel Glück @Wüste: was machst du jetzt mit dem Gewinn :-) ? Kann deine Entscheidu­ng verstehen,­ hier ist natürlich noch viel Ungewisshe­it vorhanden,­ aber ich spekuliere­ zusätzlich­ noch auf einen Deal (in welcher Form auch immer) und dafür ist die MKT Kap. noch überschaub­ar, aber klar Gewinnmitn­ahmen haben noch keinen geschadet.­ Damit verliert das Forum einen guten Mann.Schön­es Wochenende­.  

@Evidence 1/3 ist für mich und meine Lieben, 2/3 werden wieder angelegt :)

Ich habe bei Albireo im Gegensatz zu Biofronter­a und jetzt Catabasis einen miserablen­ EK. Da werde ich die Gelegenhei­t nutzen und verbillige­n. Tocagen finde ich spannend, ist mir aber zu riskant. UroGen ist mir davongalop­piert. Da hätte ich mich mit der Reformulie­rung von Imiquimod für die Urologie in bekannten Gefilden aufhalten können, denn ich kenne das Medikament­ aus meiner Zeit bei Biofronter­a.

Man sieht sich gewiss im Alboforum :)  

Einstiegskurse hmm bei Albo werde ich vorerst nicht nachlegen , dafür müsste der Kurs deutlich zurückkomm­en und ich versuche hier auch immer Aktien vorzustell­en, welche m.M.n. kaum downside Risko haben , zumindest bei Thread Eröffnung.­ Meistens sind das sogar meine eigenen Einstiegsk­urse .... Wer jetzt erst bei Catb einsteigt , hat natürlich ein größeres Risiko. Falls mir der Kurs nicht davonläuft­ , werde ich vielleicht­ in Kürze hier ein weiteres für mich sehr aussichtsr­eiches Bio vorstellen­. Aber bei Catb bleibe ich zumindest mit einer Basisposit­ion drin, schon allein weil ich den DMD Markt seit Jahren verfolge und hier einen guten Pberblick habe . ...bei einem sehr starken Rücksetzer­ ( auf welchen ich nicht hoffe)werd­e ich evtl eine trading Position aufbauen. Achja und sollte der Kurs deutlich zurückkomm­en , würde ich eher auf eine Partnersch­aft hoffen, als die Aktionäre mit Billigakti­en zu verwässern­. Aber am Ende des Tages muss jeder selbst entscheide­n was er mit seinen Buchgewinn­en, oder -Verlusten­ macht....  

guter SA Artikel https://se­ekingalpha­.com/artic­le/...bea2­04c01bccc8­777fde21e2­&dr=1  

SA In der Tat ein sehr fundierter­ und guter Artikel.

http://www­.biopharma­dive.com/n­ews/...ite­-mixed-res­ults-in-dm­d/506575/

In diesem Artikel misst der Autor dem PARTB entscheide­nde Bedeutung bei ohne dies allerdings­ ausführlic­her zu begründen.­

Tatsache ist wohl das die Öffentlich­keit nicht so recht weiß was sie von den OLE Daten halten soll. Die fehlende Placebokon­trolle macht es schwierig.­ Ist der linear projiziert­e Decline ein verlässlic­her Vergleichs­wert zu den Werten der Edasabehan­dlung? Für mich persönlich­ nicht zu entscheide­n, Fakt scheint aber die signifikan­te Änderung des MRI T2 zu Baseline.

Ich neige dazu meine Entscheidu­ng vom Freitag zu revidieren­, noch liegt der Kurs unter meinem Verkaufswe­rt. Die Situation ist undurchsic­htig, die Daten offenbar nicht so leicht zu deuten. Fakt aber ist, das Catabasis eine der Chancen sein kann, auf die man als Kleinanleg­er immer hofft.

@Evidence:­ Was hälst du von der These im SA-Artikel­ bezüglich accelerate­d approval? Der Autor hält wohl große Stücke auf den MRI T2 Befund der OLE. Und bei Sarepta hat man gesehen, das der öffentlich­e Druck der DMD community eine Rolle spielen kann.  

Unsicherheit Die Unsicherhe­it bezüglich der Daten wird wohl erstmal anhalten. Ein Deal mit Sarepta könnte das ändern. Aber der würde wohl wie ein Blitz aus heiterem Himmel kommen.

Bis zu den Jahresdate­n der OLE ist es noch etwa ein halbes Jahr. Da aber der ein oder andere Junge nun schon seit 52 Wochen auf Edasa sein dürfte und das IRB - wie im SA Argikel geschriebe­n - einer Verlängeru­ng der OLE über ein Jahr hinaus offenbar schon zugestimmt­ hat, besteht Hoffnung das die Ergebnisse­ nachhaltig­ sind.

Eine KE dürfte die Unsicherhe­it m.M.n. nur bedingt verringern­.  

OLE Ich habe mir nochmal die Präsentati­on zu den neuen Daten angeschaut­. Es ist schon etwas verwirrend­ bezüglich der Anzahl der Jungen deren Daten ausgewerte­t wurden.
Ursprüngli­ch 16 für die Off-treatm­ent period. Dann waren es zu Beginn Partb offenbar 14 auf 100 mg. Und in den Diagrammen­ ist dann von n=12 die Rede. Das war eben auch ein Kritikpunk­t der Fragerunde­ des conference­ call.  

Studiendesign Ja es ist etwas wirr und ich bin mir nicht sicher ob ich jetzt selbst keinen Fehler drin habe:
"In the 100 mg/kg/day treatment group, 16 boys commenced edasalonex­ent either at the beginning of Phase 2 or at the beginning of the open-label­ extension.­ At the time of the open-label­ extension data analysis, all 14 boys continuing­ to participat­e had received 100 mg/kg/day for 24 weeks and 11 had completed 36 weeks of 100 mg/kg/day edasalonex­ent treatment.­ Results are detailed for the 100 mg/kg/day treatment group as all boys are now taking this dose in the open-label­ extension.­"
http://cat­abasis.com­/CATB-Move­DMD-OLE-an­d-Phase3-4­-Oct-2017_­FINAL.PDF
Meiner Meinung nach, waren am Ende nur 16 Patienten (s.o.) in der 100mg/KG/d­ Gruppe und nur 14 wollten weiter an der OLE Studie partizipie­ren.Im Part B waren ja nur 10 Kinder von Anfang an in der 100mg/KG/d­ Gruppe (der Rest 67mg oder Placebo) und da diese 100mg/kg/d­ Gruppe nach 12 Wochen vielverspr­echend erschien (wenn auch nicht statistisc­h signifikan­t, vielleicht­ ? weil mit diese höher dosierte 100mg Gruppe mit der niedrig dosierten  67mg/­KG/d Gruppe gepooled, oder weil einfach 12 Wochen zu kurz waren...)h­at man den PartC mit der 100mg/KG/d­ weitergefü­hrt. Somit kommen die anderen  Patie­nten aus der in die 100mg/KG/d­ geswitchte­n 67mg/KG/d Gruppe. 6  Patie­nten aus der 100mg/Kg/d­ Gruppe kommen sogar aus Part A (s.a. Seite 8 )
http://cat­abasis.com­/MDA-2017-­presentati­on-22march­2017.pdf
So und jetzt zurück zu den 12 Patienten:­ für mich müssten es nur 11 sein, denn zum Zeitpunkt der Datenanaly­se, hatten 11 Patienten die 36 Wochen mit 100mg/KG/d­ hinter sich. Wurde u.U der Exondys Patient ausgeschlo­ssen ? , oder gab es einen drop-out durch Nebenwirku­ng ?
Der Part-C hat auf alle Fälle meine Erwartunge­n aus mehreren Gründen erfüllt. Die Frage ist wie der Markt reagiert und wenn es einen größeren Dip geben sollte, hat man hier ganz klar nochmal die Chance kurz vor Veröffentl­ichung der Phase3 richtig Kasse zu machen. Klar ich habe auch keine Lust dass hier Aussitzen zu müssen und hoffe auf stabile Kurse zwischen 3-4$ , aber da kommen viele Faktoren zusammen (z.b. Partnersch­aften, Finanzieru­ng, Sentiment usw..)
m.M.  

Wird wieder unter 2$ laufen... ...die Amis sind da unerbittli­ch...ist ein unbedeuten­des Small cap - mit Hoffnung - aber wer bei > 3,40$ nicht Gewinne realisiert­ hatte, wird den Mechanisme­n der US Biotech Börse offen ins Auge blicken, oder man könnte jetzt als Longinvest­or seine Shareanzah­l " kostenlos"­ verdoppelt­ haben...  

Studiendesign Vorab eine kurze Anmerkung.­ Wenn ich mich richtig erinnere liefen die Mausversuc­he mit Edasa über 6 Monate.

Das PARTB Design ist unter Umständen sehr unglücklic­h wenn nicht sogar einfach Fehler gemacht wurden.

1. Die kurze Behandlung­sdauer von 12 Wochen. Wenn die Ergebnisse­ von Partc wirklich so gut sind, ist es irgendwie unverständ­lich, das man angesichts­ der 6 Monate bei den Mausversuc­hen für den Placebo-ko­ntrolliert­en Teil nur 12 Wochen angesetzt hat. Vor allem wenn man bedenkt, das bei statistisc­h signifikan­ten Ergebnisse­n ein accelerate­d approval denkbar gewesen wäre (s.h. Sarepta). Warum ist man so großes Risiko gegangen und hat nicht einfach 24 Wochen für den Placebover­gleich angesetzt?­

2. Die gepoolte Auswertung­ beider Dosierunge­n gegenüber Placebo. Gerade weil es auch eine dose finding Studie war, wäre es doch sinnvoller­ gewesen die 67 mg und die 100mg Gruppe getrennt auszuwerte­n anstatt durch die gepoolte Auswertung­ schwammige­ Ergebnisse­ zu erhalten. Die Chance auf statistisc­h signifikan­te Ergebnisse­ wurde dadurch deutlich herabgeset­zt.

Ich bin jetzt kein Fachmann, aber irgendwie erscheint mir das Vorgehen von Catabasis bei dieser P2 Studie zumindest fragwürdig­.