Sangamo Therapeutics Inc
WKN: 936386 / ISIN: US8006771062Rakete am Start ?
| eröffnet am: | 17.12.10 01:56 von: | vitalcaffee |
| neuester Beitrag: | 06.08.24 15:16 von: | Hubertuss |
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| davon Heute: | 43 | |
bewertet mit 7 Sternen |
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25.06.11 12:15
#126
vitalcaffee
24.06
Eine weitere Anwendung für ZFNs: die Bereitstellung eines Verfahrens zur lebenslangen Beseitigung von HSV - denken Impfstoff
Identity der Zink-Finger-Nukleasen mit Spezifität für Herpes-simplex-Virus Typ II genomischen DNA: Roman HSV-2-Impfstoff / Therapie Vorläufer Theoretische Biologie und Medizin Modellierung 2011, 08.23 doi: 10.1186/1742-4682-8-23
Veröffentlicht: 24. Juni 2011
Abstract (vorläufig)
Hintergrund
Herpes simplex Typ II (HSV-2) ist ein Mitglied der Familie Herpesviridae. Die Infektion des Menschen mit dieser doppelsträngigen linearen DNA-Virus verursacht genitale Colitis Krankheit und die bestehenden Behandlungsmöglichkeiten dienen nur dazu, die Symptomatik (Geschwüre) mit aktiver HSV-2-Infektion assoziiert, aber nicht beseitigen latenten Virus zu lösen. Als Ergebnis folgt eine Infektion mit HSV-2 ein Leben lang rezidivierende (aktiv versus latent) natürlich. Auf der Grundlage eines primitiven Bakterium anti-Phagen-DNA Verteidigung, die Beschränkung Modifikation (RM)-System, wir zuvor identifizierten die Escherichia coli Restriktionsenzym (Rease) EcoRII als neuartige Peptid Verbrauchsteuer oder irreversibel latente HSV-2-DNA aus infizierten Zellen zu zerstören . Allerdings Sequenzen der Ortsspezifizität Palindrom EcoRII 5'-CCWGG-3 '(W = A oder T) sind ebenfalls innerhalb des menschlichen Genoms und sind eine potenzielle Quelle von Host-Genom Toxizität. Dieses Feature hat vorherigen HSV-2 EcoRII basierte therapeutische Modelle Mikrobizide nur begrenzt, und unterstreicht die Notwendigkeit, künstliche REases (Zink-Finger-Nukleasen-ZFNs) mit einer Spezifität Ingenieur HSV-2 Genom-DNA nur. Hierin das therapeutische Potenzial von Zink Finger-Arrays (ZFAs) und ZFNs identifiziert und modelliert, mit einzigartiger Spezifität der HSV-2-Genoms. Methoden und Ergebnisse: Die Verwendung des gesamten Genoms von HSV-2-Stamm HG52 (. Dolan A et al,), und mit dem ZFN-Konsortiums CODA-ZiFiT Software standardmäßig voreingestellt, mehr als 28.000 ZFAs mit Spezifität gegen HSV-2 DNA identifiziert wurden. Mit Computational Montage (durch in-silico Anbindung an die Flavobacterium okeanokoites Endonuklease Fok I vom Typ IIS Klasse), 684 ZFNs mit Spezifität für die HSV-2 Genom, errichtet wurden. Graphic-Analyse der HSV-2 Genom-Spaltung Muster mit den zuvor identifizierten ZFNs ergab, dass die höchste Spaltung-Inzidenz in der 30.950 Basenpaare aufgetreten (~ zwischen den genomischen Kontext koordiniert 0,80 und 1,00) am 3 'Ende des HSV-2-Genoms. Bei ca. 3.095 bp vor und nach dem 5 'und 3' Enden der HSV-2-Genoms (genomische Kontext koordiniert 0,02 und 0,98, jeweils) waren Spezifität Stätten ZFNs für die komplette Exzision von über 60% der HSV-2 genomische Material geeignet aus infizierten menschlichen Zellen, durch den Prozess der nicht-homologen Ende (NHEJ). Darüber hinaus ein Modell über ein rekombinantes (ICP10-PK-Mutante) replikationskompetenten HSV-2 viraler Vektor für die Bereitstellung und Transduktion einer diploiden Kopie (oder Paar) der HSV-2-Genom-spezifischen ZFN Genotyp in Nervengewebe, wird vorgestellt.
Abschluss
ZFNs mit Spezifität gegen HSV-2 genomische DNA, die Vorläufer der neuen Host-Genoms HSV-2-Gen-Therapeutika und Impfstoffen wurden identifiziert werden.
==================
für Kontext zu sehen: (2008) Thema: Theoretische Heilung Spekulationen
... Also kurz gesagt, könnte ein ZFN-basierte Therapie gezielt auf eine bestimmte episomalen Standort auf der HSV-Genom, spalten beide Stränge der DNA, und entweder Einführung einer verderblichen Folge, dass die virale DNA inaktiv oder anderweitig nicht-pathogenen macht (z. B. nicht in der Lage zu replizieren) oder einfach nur spalten die DNA und im Laufe der Zeit auf Fehler in der HR Maschinen angewiesen, um Mutationen, die die Funktion von Genen zu stören einzuführen. In einem Szenario, das episomalen DNA erbracht vollständig funktionsfähig. In einem anderen der Episom kann nicht behaupten, Latenz in der Zelle und wird abgebaut und entfernt.
Wer noch keine Gedanken? Theoretisch kann dies funktionieren. Es gibt Probleme mit der Bereitstellung, Offsite-Spaltung Fragen, die zu unerwünschten geno-und zytotoxische Effekte und eine Reihe von komplizierten Design-Fragen. Ich denke, es sind immer die Angst Fragen der Änderung der Phänotyp von Neuronen zu. Aber ich sehe nicht, warum es nicht überall verfolgt wird.
Auch dies wäre eine vollständige Heilung der Krankheit sein. Keine Ausbrüche, keine viralen Partikel, keine Möglichkeit, eine Infektion des Menschen, die Sie lieben.
Ich bin zu schreiben, um einige Herpes-Forscher, um ihre Gedanken zu denken, aber würde keine Kommentare zu schätzen, vor allem von Menschen mit Mikrobiologie, Immunologie, Virologie, etc. Hintergründe
Identity der Zink-Finger-Nukleasen mit Spezifität für Herpes-simplex-Virus Typ II genomischen DNA: Roman HSV-2-Impfstoff / Therapie Vorläufer Theoretische Biologie und Medizin Modellierung 2011, 08.23 doi: 10.1186/1742-4682-8-23
Veröffentlicht: 24. Juni 2011
Abstract (vorläufig)
Hintergrund
Herpes simplex Typ II (HSV-2) ist ein Mitglied der Familie Herpesviridae. Die Infektion des Menschen mit dieser doppelsträngigen linearen DNA-Virus verursacht genitale Colitis Krankheit und die bestehenden Behandlungsmöglichkeiten dienen nur dazu, die Symptomatik (Geschwüre) mit aktiver HSV-2-Infektion assoziiert, aber nicht beseitigen latenten Virus zu lösen. Als Ergebnis folgt eine Infektion mit HSV-2 ein Leben lang rezidivierende (aktiv versus latent) natürlich. Auf der Grundlage eines primitiven Bakterium anti-Phagen-DNA Verteidigung, die Beschränkung Modifikation (RM)-System, wir zuvor identifizierten die Escherichia coli Restriktionsenzym (Rease) EcoRII als neuartige Peptid Verbrauchsteuer oder irreversibel latente HSV-2-DNA aus infizierten Zellen zu zerstören . Allerdings Sequenzen der Ortsspezifizität Palindrom EcoRII 5'-CCWGG-3 '(W = A oder T) sind ebenfalls innerhalb des menschlichen Genoms und sind eine potenzielle Quelle von Host-Genom Toxizität. Dieses Feature hat vorherigen HSV-2 EcoRII basierte therapeutische Modelle Mikrobizide nur begrenzt, und unterstreicht die Notwendigkeit, künstliche REases (Zink-Finger-Nukleasen-ZFNs) mit einer Spezifität Ingenieur HSV-2 Genom-DNA nur. Hierin das therapeutische Potenzial von Zink Finger-Arrays (ZFAs) und ZFNs identifiziert und modelliert, mit einzigartiger Spezifität der HSV-2-Genoms. Methoden und Ergebnisse: Die Verwendung des gesamten Genoms von HSV-2-Stamm HG52 (. Dolan A et al,), und mit dem ZFN-Konsortiums CODA-ZiFiT Software standardmäßig voreingestellt, mehr als 28.000 ZFAs mit Spezifität gegen HSV-2 DNA identifiziert wurden. Mit Computational Montage (durch in-silico Anbindung an die Flavobacterium okeanokoites Endonuklease Fok I vom Typ IIS Klasse), 684 ZFNs mit Spezifität für die HSV-2 Genom, errichtet wurden. Graphic-Analyse der HSV-2 Genom-Spaltung Muster mit den zuvor identifizierten ZFNs ergab, dass die höchste Spaltung-Inzidenz in der 30.950 Basenpaare aufgetreten (~ zwischen den genomischen Kontext koordiniert 0,80 und 1,00) am 3 'Ende des HSV-2-Genoms. Bei ca. 3.095 bp vor und nach dem 5 'und 3' Enden der HSV-2-Genoms (genomische Kontext koordiniert 0,02 und 0,98, jeweils) waren Spezifität Stätten ZFNs für die komplette Exzision von über 60% der HSV-2 genomische Material geeignet aus infizierten menschlichen Zellen, durch den Prozess der nicht-homologen Ende (NHEJ). Darüber hinaus ein Modell über ein rekombinantes (ICP10-PK-Mutante) replikationskompetenten HSV-2 viraler Vektor für die Bereitstellung und Transduktion einer diploiden Kopie (oder Paar) der HSV-2-Genom-spezifischen ZFN Genotyp in Nervengewebe, wird vorgestellt.
Abschluss
ZFNs mit Spezifität gegen HSV-2 genomische DNA, die Vorläufer der neuen Host-Genoms HSV-2-Gen-Therapeutika und Impfstoffen wurden identifiziert werden.
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für Kontext zu sehen: (2008) Thema: Theoretische Heilung Spekulationen
... Also kurz gesagt, könnte ein ZFN-basierte Therapie gezielt auf eine bestimmte episomalen Standort auf der HSV-Genom, spalten beide Stränge der DNA, und entweder Einführung einer verderblichen Folge, dass die virale DNA inaktiv oder anderweitig nicht-pathogenen macht (z. B. nicht in der Lage zu replizieren) oder einfach nur spalten die DNA und im Laufe der Zeit auf Fehler in der HR Maschinen angewiesen, um Mutationen, die die Funktion von Genen zu stören einzuführen. In einem Szenario, das episomalen DNA erbracht vollständig funktionsfähig. In einem anderen der Episom kann nicht behaupten, Latenz in der Zelle und wird abgebaut und entfernt.
Wer noch keine Gedanken? Theoretisch kann dies funktionieren. Es gibt Probleme mit der Bereitstellung, Offsite-Spaltung Fragen, die zu unerwünschten geno-und zytotoxische Effekte und eine Reihe von komplizierten Design-Fragen. Ich denke, es sind immer die Angst Fragen der Änderung der Phänotyp von Neuronen zu. Aber ich sehe nicht, warum es nicht überall verfolgt wird.
Auch dies wäre eine vollständige Heilung der Krankheit sein. Keine Ausbrüche, keine viralen Partikel, keine Möglichkeit, eine Infektion des Menschen, die Sie lieben.
Ich bin zu schreiben, um einige Herpes-Forscher, um ihre Gedanken zu denken, aber würde keine Kommentare zu schätzen, vor allem von Menschen mit Mikrobiologie, Immunologie, Virologie, etc. Hintergründe
26.06.11 23:45
#127
vitalcaffee
gute neuigkeiten
Genome Editing, ein nächster Schritt in der Gentherapie, korrigiert Hämophilie bei Tieren
Kinderkrankenhaus von Philadelphia Studie Fortschritte neue Strategie für die Gentherapie
§
§
BILD: Von oben, ZFNs auf beiden Seiten des DNA-Stranges Ziel eine Stelle stromaufwärts des Gens, wo die meisten Hämophilie-Mutationen befinden. Die ZFNs dann schneiden beide Stränge der ...
Klicken Sie hier für weitere Informationen.
§
§
Mit einem innovativen Gentherapie Technik namens Genom-Bearbeitung, schärft in der genauen Lage der mutierten DNA haben Wissenschaftler der Blutgerinnungsstörung Hämophilie bei Mäusen behandelt. Dies ist das erste Mal, dass Genom Bearbeitung, die genau Ziele und Reparaturen einen genetischen Defekt, in einem lebenden Tier wurde getan und erreicht klinisch bedeutsame Ergebnisse.
Als solche ist sie ein wichtiger Schritt vorwärts in der jahrzehntelangen wissenschaftlichen Fortschritt der Gentherapie-Entwicklung von Behandlungen durch die Korrektur eines krankmachenden DNA-Sequenz. In dieser neuen Studie verwendeten die Forscher zwei Versionen eines gentechnisch veränderten Virus (Adeno-assoziierten Virus, oder AAV)-on trägt Enzyme, die DNA in einer genauen Ort und eine Durchführung Ersatz-Gen in die DNA-Sequenz kopiert werden abgeschnitten. All dies erfolgte in den Leberzellen von Mäusen.
"Unsere Forschung wirft die Möglichkeit, dass Genom-Bearbeitung kann ein genetischer Defekt an einer klinisch bedeutsamen Niveau nach in vivo Lieferung der Zink-Finger-Nukleasen richtig", sagte der Leiter der Studie, Katherine A. Hoch, MD, Hämatologe und Gentherapie-Experte bei der Kinderkrankenhaus von Philadelphia. High, ein Howard Hughes Medical Institute Investigator, leitet das Center for Cellular and Molecular Therapeutics an der Kinderklinik und hat untersucht, Gentherapie für die Hämophilie seit mehr als einem Jahrzehnt.
Die Studie erschien heute online in Nature.
Hohe Forschungs-, eine Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern Sangamo BioSciences, Inc., nutzt gentechnisch veränderte Enzyme, sogenannte Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs), die als molekulare Textverarbeitungen handeln, Bearbeitung mutierten DNA-Sequenzen. Wissenschaftler haben gelernt, wie man ZFNs Design zu einem bestimmten Genort individuell abgestimmt. ZFNs spezifisch für den Faktor 9-Gens (F9) wurden entwickelt und in Verbindung mit einer DNA-Sequenz, die normale Funktion von Genen bei Hämophilie verloren restauriert.
Durch die präzise Ausrichtung einer spezifischen Stelle entlang eines Chromosoms haben ZFNs einen Vorteil gegenüber konventionellen Gentherapie-Techniken, die zufällig zur Ersatzlieferung Gen in einer ungünstigen Position kann unter Umgehung der normalen biologischen regulatorische Komponenten Steuerung des Gens. Diese ungenaue Ausrichtung birgt das Risiko einer "Insertionsmutagenese", in dem die Korrektur-Gen führt zu einer unerwarteten Veränderung, wie Auslösen Leukämie.
Bei der Hämophilie, beeinträchtigt eine vererbte Single-Gen-Mutation die Fähigkeit des Patienten zu einer Blutgerinnung Protein, was zu spontanen, manchmal lebensbedrohliche Blutungen zu erzeugen. Die beiden wichtigsten Formen der Krankheit, die fast ausschließlich tritt bei Männern, sind Hämophilie A und Hämophilie B, die jeweils durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII und Gerinnungsfaktor IX verursacht wird. Die Patienten werden mit häufigen Infusionen von Gerinnungs-Proteine, die teuer sind und manchmal regen den Körper Antikörper, die die Vorteile der Behandlung negieren produzieren behandelt.
In der aktuellen Studie verwendeten die Forscher Gentechnik Mäuse mit Hämophilie B zu produzieren, die Modellierung der Krankheit bei Menschen. Vor der Behandlung hatten die Mäuse keine nachweisbaren Konzentrationen von Gerinnungsfaktor IX.
Frühere Studien von anderen Forschern haben gezeigt, dass ZFNs könnten Genom-Bearbeitung in kultivierten Stammzellen, die dann in Mäuse injiziert wurden, um Sichelzellanämie behandeln zu erreichen. Dies ist jedoch ex vivo-Ansatz nicht für zahlreiche humangenetische Erkrankungen, die ganze Organsysteme betreffen machbar. Deshalb ist die aktuelle Studie untersuchte, ob Genom Bearbeitung wirksam war, wenn sie direkt in vivo durchgeführt werden (in einem lebenden Tier).
High und Kollegen entwarf zwei Versionen eines Vektors oder Gen-Lieferwagen, mit Adeno-assoziierten Virus (AAV). Ein AAV-Vektor durchgeführt ZFNs, um die Bearbeitung durchführen, lieferte die anderen eine richtig funktionierende Version der F9-Gen. Da verschiedene Mutationen im gleichen Gen Hämophilie hervorrufen kann, ersetzt den Prozess sieben verschiedenen kodierenden Sequenzen, die 95 Prozent der Krankheiten mit Mutationen in Hämophilie B.
Die Forscher injizierten Mäusen mit der Gentherapie-Vektor, der entworfen, um die Leber, wo Gerinnungsfaktoren produziert reisen. Die Mäuse, die ZFN / Gen Kombinationstherapie erhielten, dann produziert genug Gerinnungsfaktor, um die Blutgerinnung mal auf fast normale Werte zu senken. Control Mäusen, die Vektoren fehlt der ZFNs oder die F9 Minigen hatte keinen signifikanten Verbesserungen in zirkulierenden Faktor oder in Gerinnungszeiten.
Die Verbesserungen bestanden in den acht Monaten der Studie und zeigten keine toxischen Effekte auf das Wachstum, Gewichtszunahme oder Leberfunktion, Hinweise, dass die Behandlung gut vertragen wurde.
"Wir haben einen Proof of Concept, dass wir Genom-Bearbeitung in vivo durchführen können, um stabile und klinisch bedeutsame Ergebnisse zu erzielen etabliert", sagte Hoch. "Wir müssen weitere Studien durchzuführen, um dieses Ergebnis zu sicheren, wirksamen Therapien für Hämophilie und andere Einzeller-Gen Krankheiten beim Menschen zu übersetzen, aber das ist eine vielversprechende Strategie für die Gentherapie." Sie fuhr fort: "Die klinischen Übersetzung der genetischen Therapien von Mausmodellen auf den Menschen ist ein langwieriger Prozess, fast zwei Jahrzehnten, aber jetzt sehen wir positive Ergebnisse in einer Reihe von Krankheiten geerbt Netzhauterkrankungen zu Hämophilie. In-vivo-Genom Bearbeitung erfordern Zeit, als therapeutische ausgereift, aber es repräsentiert das nächste Ziel bei der Entwicklung von Gentherapien. "
# # #
Unterstützung für diese Arbeit kam von den National Institutes of Health und dem Howard Hughes Medical Institute. High Co-Autoren wurden aus dem Kinderkrankenhaus von Philadelphia, der Universität von Pennsylvania, und Sangamo BioSciences, Inc. aus Richmond, Kalifornien
"In vivo Genom Bearbeitung wieder Blutstillung in einem Mausmodell der Hämophilie," Nature, online veröffentlicht am 26. Juni 2011. doi: 10.1038/nature10177
Über das Center for Cellular and Molecular Therapeutics (CCMT) bei der Kinderklinik in Philadelphia: Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia und der CCMT von Dr. Katherine High gerichtet haben Pionierarbeit bei der Entwicklung von klinisch vielversprechend AAV-vermittelten Gentherapie. Dr. Hoch und ihre Kollegen führten die erste Studie von rekombinantem AAV geliefert Skelettmuskulatur, die erste Testversion von AAV angewiesen, Leber, und die erste US-Studie mit AAV geliefert, die subretinalen Raum. Die letztere Studie, für angeborene Blindheit, war auch der erste Versuch einer Gentherapie für einen tödlichen Erkrankung, darf pädiatrischen Patienten einschließen sollte.
Über das Kinderkrankenhaus in Philadelphia: Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia wurde 1855 als landesweit erste Kinderklinik gegründet. Durch seine langjährige Engagement für die Bereitstellung außergewöhnlicher Patientenversorgung, Ausbildung neuer Generationen von Kindern Healthcare-Anbieter und Pionier großen Forschungsinitiativen hat Kinderkrankenhaus vielen Entdeckungen, profitierten Kinder weltweit gefördert haben. Seine pädiatrische Forschungsprogramm gehört zu den größten des Landes, an dritter Stelle in der National Institutes of Health Finanzierung. Darüber hinaus haben die einzigartige Familie-zentrierte Versorgung und öffentlich-rechtlichen Programme der 516-Betten-Krankenhaus Anerkennung als führender Anwalt für Kinder und Jugendliche gebracht. Für weitere Informationen, besuchen Sie http://www.chop.edu .
Kinderkrankenhaus von Philadelphia Studie Fortschritte neue Strategie für die Gentherapie
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BILD: Von oben, ZFNs auf beiden Seiten des DNA-Stranges Ziel eine Stelle stromaufwärts des Gens, wo die meisten Hämophilie-Mutationen befinden. Die ZFNs dann schneiden beide Stränge der ...
Klicken Sie hier für weitere Informationen.
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Mit einem innovativen Gentherapie Technik namens Genom-Bearbeitung, schärft in der genauen Lage der mutierten DNA haben Wissenschaftler der Blutgerinnungsstörung Hämophilie bei Mäusen behandelt. Dies ist das erste Mal, dass Genom Bearbeitung, die genau Ziele und Reparaturen einen genetischen Defekt, in einem lebenden Tier wurde getan und erreicht klinisch bedeutsame Ergebnisse.
Als solche ist sie ein wichtiger Schritt vorwärts in der jahrzehntelangen wissenschaftlichen Fortschritt der Gentherapie-Entwicklung von Behandlungen durch die Korrektur eines krankmachenden DNA-Sequenz. In dieser neuen Studie verwendeten die Forscher zwei Versionen eines gentechnisch veränderten Virus (Adeno-assoziierten Virus, oder AAV)-on trägt Enzyme, die DNA in einer genauen Ort und eine Durchführung Ersatz-Gen in die DNA-Sequenz kopiert werden abgeschnitten. All dies erfolgte in den Leberzellen von Mäusen.
"Unsere Forschung wirft die Möglichkeit, dass Genom-Bearbeitung kann ein genetischer Defekt an einer klinisch bedeutsamen Niveau nach in vivo Lieferung der Zink-Finger-Nukleasen richtig", sagte der Leiter der Studie, Katherine A. Hoch, MD, Hämatologe und Gentherapie-Experte bei der Kinderkrankenhaus von Philadelphia. High, ein Howard Hughes Medical Institute Investigator, leitet das Center for Cellular and Molecular Therapeutics an der Kinderklinik und hat untersucht, Gentherapie für die Hämophilie seit mehr als einem Jahrzehnt.
Die Studie erschien heute online in Nature.
Hohe Forschungs-, eine Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern Sangamo BioSciences, Inc., nutzt gentechnisch veränderte Enzyme, sogenannte Zink-Finger-Nukleasen (ZFNs), die als molekulare Textverarbeitungen handeln, Bearbeitung mutierten DNA-Sequenzen. Wissenschaftler haben gelernt, wie man ZFNs Design zu einem bestimmten Genort individuell abgestimmt. ZFNs spezifisch für den Faktor 9-Gens (F9) wurden entwickelt und in Verbindung mit einer DNA-Sequenz, die normale Funktion von Genen bei Hämophilie verloren restauriert.
Durch die präzise Ausrichtung einer spezifischen Stelle entlang eines Chromosoms haben ZFNs einen Vorteil gegenüber konventionellen Gentherapie-Techniken, die zufällig zur Ersatzlieferung Gen in einer ungünstigen Position kann unter Umgehung der normalen biologischen regulatorische Komponenten Steuerung des Gens. Diese ungenaue Ausrichtung birgt das Risiko einer "Insertionsmutagenese", in dem die Korrektur-Gen führt zu einer unerwarteten Veränderung, wie Auslösen Leukämie.
Bei der Hämophilie, beeinträchtigt eine vererbte Single-Gen-Mutation die Fähigkeit des Patienten zu einer Blutgerinnung Protein, was zu spontanen, manchmal lebensbedrohliche Blutungen zu erzeugen. Die beiden wichtigsten Formen der Krankheit, die fast ausschließlich tritt bei Männern, sind Hämophilie A und Hämophilie B, die jeweils durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor VIII und Gerinnungsfaktor IX verursacht wird. Die Patienten werden mit häufigen Infusionen von Gerinnungs-Proteine, die teuer sind und manchmal regen den Körper Antikörper, die die Vorteile der Behandlung negieren produzieren behandelt.
In der aktuellen Studie verwendeten die Forscher Gentechnik Mäuse mit Hämophilie B zu produzieren, die Modellierung der Krankheit bei Menschen. Vor der Behandlung hatten die Mäuse keine nachweisbaren Konzentrationen von Gerinnungsfaktor IX.
Frühere Studien von anderen Forschern haben gezeigt, dass ZFNs könnten Genom-Bearbeitung in kultivierten Stammzellen, die dann in Mäuse injiziert wurden, um Sichelzellanämie behandeln zu erreichen. Dies ist jedoch ex vivo-Ansatz nicht für zahlreiche humangenetische Erkrankungen, die ganze Organsysteme betreffen machbar. Deshalb ist die aktuelle Studie untersuchte, ob Genom Bearbeitung wirksam war, wenn sie direkt in vivo durchgeführt werden (in einem lebenden Tier).
High und Kollegen entwarf zwei Versionen eines Vektors oder Gen-Lieferwagen, mit Adeno-assoziierten Virus (AAV). Ein AAV-Vektor durchgeführt ZFNs, um die Bearbeitung durchführen, lieferte die anderen eine richtig funktionierende Version der F9-Gen. Da verschiedene Mutationen im gleichen Gen Hämophilie hervorrufen kann, ersetzt den Prozess sieben verschiedenen kodierenden Sequenzen, die 95 Prozent der Krankheiten mit Mutationen in Hämophilie B.
Die Forscher injizierten Mäusen mit der Gentherapie-Vektor, der entworfen, um die Leber, wo Gerinnungsfaktoren produziert reisen. Die Mäuse, die ZFN / Gen Kombinationstherapie erhielten, dann produziert genug Gerinnungsfaktor, um die Blutgerinnung mal auf fast normale Werte zu senken. Control Mäusen, die Vektoren fehlt der ZFNs oder die F9 Minigen hatte keinen signifikanten Verbesserungen in zirkulierenden Faktor oder in Gerinnungszeiten.
Die Verbesserungen bestanden in den acht Monaten der Studie und zeigten keine toxischen Effekte auf das Wachstum, Gewichtszunahme oder Leberfunktion, Hinweise, dass die Behandlung gut vertragen wurde.
"Wir haben einen Proof of Concept, dass wir Genom-Bearbeitung in vivo durchführen können, um stabile und klinisch bedeutsame Ergebnisse zu erzielen etabliert", sagte Hoch. "Wir müssen weitere Studien durchzuführen, um dieses Ergebnis zu sicheren, wirksamen Therapien für Hämophilie und andere Einzeller-Gen Krankheiten beim Menschen zu übersetzen, aber das ist eine vielversprechende Strategie für die Gentherapie." Sie fuhr fort: "Die klinischen Übersetzung der genetischen Therapien von Mausmodellen auf den Menschen ist ein langwieriger Prozess, fast zwei Jahrzehnten, aber jetzt sehen wir positive Ergebnisse in einer Reihe von Krankheiten geerbt Netzhauterkrankungen zu Hämophilie. In-vivo-Genom Bearbeitung erfordern Zeit, als therapeutische ausgereift, aber es repräsentiert das nächste Ziel bei der Entwicklung von Gentherapien. "
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Unterstützung für diese Arbeit kam von den National Institutes of Health und dem Howard Hughes Medical Institute. High Co-Autoren wurden aus dem Kinderkrankenhaus von Philadelphia, der Universität von Pennsylvania, und Sangamo BioSciences, Inc. aus Richmond, Kalifornien
"In vivo Genom Bearbeitung wieder Blutstillung in einem Mausmodell der Hämophilie," Nature, online veröffentlicht am 26. Juni 2011. doi: 10.1038/nature10177
Über das Center for Cellular and Molecular Therapeutics (CCMT) bei der Kinderklinik in Philadelphia: Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia und der CCMT von Dr. Katherine High gerichtet haben Pionierarbeit bei der Entwicklung von klinisch vielversprechend AAV-vermittelten Gentherapie. Dr. Hoch und ihre Kollegen führten die erste Studie von rekombinantem AAV geliefert Skelettmuskulatur, die erste Testversion von AAV angewiesen, Leber, und die erste US-Studie mit AAV geliefert, die subretinalen Raum. Die letztere Studie, für angeborene Blindheit, war auch der erste Versuch einer Gentherapie für einen tödlichen Erkrankung, darf pädiatrischen Patienten einschließen sollte.
Über das Kinderkrankenhaus in Philadelphia: Das Kinderkrankenhaus von Philadelphia wurde 1855 als landesweit erste Kinderklinik gegründet. Durch seine langjährige Engagement für die Bereitstellung außergewöhnlicher Patientenversorgung, Ausbildung neuer Generationen von Kindern Healthcare-Anbieter und Pionier großen Forschungsinitiativen hat Kinderkrankenhaus vielen Entdeckungen, profitierten Kinder weltweit gefördert haben. Seine pädiatrische Forschungsprogramm gehört zu den größten des Landes, an dritter Stelle in der National Institutes of Health Finanzierung. Darüber hinaus haben die einzigartige Familie-zentrierte Versorgung und öffentlich-rechtlichen Programme der 516-Betten-Krankenhaus Anerkennung als führender Anwalt für Kinder und Jugendliche gebracht. Für weitere Informationen, besuchen Sie http://www.chop.edu .
27.06.11 20:55
#128
honuko
signifikanter Anstieg
stattlicher Anstieg in den letzten tagen- hatten wir ja schon seit einiger Zeit nicht mehr...
27.06.11 22:47
#129
Magnetfeldfredy
Sangamo, die nächste Dendreon?
Das ist noch gar Nichts, wartet die Diabetic Neuropathy Ergebnisse ab und Sangamo wird fliegen, mit HIV auf den Mond!
28.06.11 03:32
#131
farfaraway
News
Sangamo BioSciences Announces Publication of First Demonstration of In Vivo Correction of Hemophilia Gene via Systemic Delive... |
Sangamo Biosciences (NASDAQ:SGMO) |
28.06.11 09:14
#132
dieselfreak71
The New York Times
Nicht Schlecht oder?
http://www.nytimes.com/2011/06/04/opinion/...mp;sq=sangamo&st=cse
http://www.nytimes.com/2011/06/27/us/27therapy.html?_r=1
28.06.11 14:36
#133
farfaraway
Dieselfreak,
Stimmt, schaut gut aus. Hoffe nur, dass der Markt es auch endlich honoriert. Meine Unterstuetzungskaeufe haben bislang nicht viel geholfen. LOL
01.07.11 09:37
#134
jjsem
Das wird nichts
Meine persönliche Kurserwartung der Sangamo Biosciences Inc. lautet 3,20€.
Ich teusche mich nur ungern!
Gruß jjsem
01.07.11 22:01
#135
vitalcaffee
von heute
Scripps / Sangamo erhalten $ 7,9 Mio. zu gewähren
Grant Scripps Translational Science Institute zunächst 'Krankheit in einer Schale "Forschungsfonds
Pressemitteilung
Die National Institutes of Health am Freitag, vergab $ 7.900.000 Zuschuss an die Scripps Translational Science Institute (STSI) von San Diego und Sangamo BioSciences (von Richmond, Kalifornien, um der Nation erstmals, Herz-based "-Krankheit in einer Schale Verhalten "Forschung.
Die Studie beinhaltet die Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen (nicht-embryonalen Stammzellen aus reifen Zelltypen geschaffen, wie zum Beispiel Hautzellen) an die Teilnehmer eigene Herzarterie-lining Zellen in eine Schüssel neu zu erstellen. Die Forscher werden Genoms Schnitttechnik an potenziell gezielte Einsatz Regie bestimmte Zellen entfernt von einem Krankheitszustand. In der Studie, die Wissenschaftler Arterie-lining Zellen für zwei verschiedene Patientengruppen, die jeweils in Höhe von ca. 1.000 Menschen neu zu erstellen. Zur ersten Gruppe gehören diejenigen, die bereits koronarer Herzkrankheit, die eine Vorstufe zum Herzinfarkt. Die zweite Kohorte umfasst diejenigen, die mindestens 80 Jahre alt, ohne Herzkrankheit oder andere schwere Krankheiten gelebt haben.
STSI ist ein wichtiges Forschungs-Initiative der gemeinnützigen Scripps Health System, in Zusammenarbeit mit The Scripps Research Institute, sowohl von San Diego.
Medizinische Forschung bestätigt, dass das menschliche Genom ist 9p21 "gene desert" Region, die jeder besitzt, ist stark, um das Risiko der Entwicklung von Herzkrankheiten verbunden. Doch die Forscher nicht verstehen, was geschieht in diesem Krisenherd, dass einige Leute die Zellen schließlich erkranken Ursachen. Dieser Teil des genetischen Codes wird als "Gen-Wüsten" genannt, weil es keine Gene in dieser Region sind.
"Wir versuchen herauszufinden, zum ersten Mal, wie dieser Region und Werke, die anderen Teile des Genoms oder die Gene mit, um einige Leute die Zellen erkranken interagieren", sagte Dr. Eric J. Topol, der Studie Principal Investigator und Direktor des STSI.
Diese "Krankheit in einer Schale" Ansatz in der Forschung hat sich mit seltenen Krankheiten in den letzten Jahren beschäftigt, aber das Scripps-Initiative ist das erste Mal die Kombination von Krankheit in eine Schüssel und Genom-Bearbeitung werden für eine gemeinsame Gesundheitszustand angewendet.
Samuel Levy, der die Studie leitende Prüfarzt und Leiter des Genom-Wissenschaften mit STSI, sagte: "Du kannst unmöglich Test die volle Wirkung von jemandem Genetik by doing diese Experimente an Mäusen. Eine Maus-Genoms unterscheidet sich radikal von einer Person Genoms. Und die Leute die Genome unterscheiden sich radikal voneinander. In unserer Forschung werden wir intern arbeiten auf jede Person das Genom zu verstehen, was los ist, die ist einzigartig und sehr aufregend. "
- Quelle: Scripps Health
Grant Scripps Translational Science Institute zunächst 'Krankheit in einer Schale "Forschungsfonds
Pressemitteilung
Die National Institutes of Health am Freitag, vergab $ 7.900.000 Zuschuss an die Scripps Translational Science Institute (STSI) von San Diego und Sangamo BioSciences (von Richmond, Kalifornien, um der Nation erstmals, Herz-based "-Krankheit in einer Schale Verhalten "Forschung.
Die Studie beinhaltet die Verwendung von induzierten pluripotenten Stammzellen (nicht-embryonalen Stammzellen aus reifen Zelltypen geschaffen, wie zum Beispiel Hautzellen) an die Teilnehmer eigene Herzarterie-lining Zellen in eine Schüssel neu zu erstellen. Die Forscher werden Genoms Schnitttechnik an potenziell gezielte Einsatz Regie bestimmte Zellen entfernt von einem Krankheitszustand. In der Studie, die Wissenschaftler Arterie-lining Zellen für zwei verschiedene Patientengruppen, die jeweils in Höhe von ca. 1.000 Menschen neu zu erstellen. Zur ersten Gruppe gehören diejenigen, die bereits koronarer Herzkrankheit, die eine Vorstufe zum Herzinfarkt. Die zweite Kohorte umfasst diejenigen, die mindestens 80 Jahre alt, ohne Herzkrankheit oder andere schwere Krankheiten gelebt haben.
STSI ist ein wichtiges Forschungs-Initiative der gemeinnützigen Scripps Health System, in Zusammenarbeit mit The Scripps Research Institute, sowohl von San Diego.
Medizinische Forschung bestätigt, dass das menschliche Genom ist 9p21 "gene desert" Region, die jeder besitzt, ist stark, um das Risiko der Entwicklung von Herzkrankheiten verbunden. Doch die Forscher nicht verstehen, was geschieht in diesem Krisenherd, dass einige Leute die Zellen schließlich erkranken Ursachen. Dieser Teil des genetischen Codes wird als "Gen-Wüsten" genannt, weil es keine Gene in dieser Region sind.
"Wir versuchen herauszufinden, zum ersten Mal, wie dieser Region und Werke, die anderen Teile des Genoms oder die Gene mit, um einige Leute die Zellen erkranken interagieren", sagte Dr. Eric J. Topol, der Studie Principal Investigator und Direktor des STSI.
Diese "Krankheit in einer Schale" Ansatz in der Forschung hat sich mit seltenen Krankheiten in den letzten Jahren beschäftigt, aber das Scripps-Initiative ist das erste Mal die Kombination von Krankheit in eine Schüssel und Genom-Bearbeitung werden für eine gemeinsame Gesundheitszustand angewendet.
Samuel Levy, der die Studie leitende Prüfarzt und Leiter des Genom-Wissenschaften mit STSI, sagte: "Du kannst unmöglich Test die volle Wirkung von jemandem Genetik by doing diese Experimente an Mäusen. Eine Maus-Genoms unterscheidet sich radikal von einer Person Genoms. Und die Leute die Genome unterscheiden sich radikal voneinander. In unserer Forschung werden wir intern arbeiten auf jede Person das Genom zu verstehen, was los ist, die ist einzigartig und sehr aufregend. "
- Quelle: Scripps Health
08.07.11 09:34
#136
dieselfreak71
grund für Anstieg?
http://bit.ly/qB1V32
Förderpreis für unsere Jungs.
Ich glaube jetzt wirds aufwärts gehn!
11.07.11 14:16
#137
HRSFFB
aufwärts ????
oder nur ein kleines Strohfeuer,
andererseits
vergibt man so einen gut dotierten Förderpreis ja nicht an
Hink und Kunz, sollte schon was dahinterstecken ?
11.07.11 16:43
#138
Magnetfeldfredy
Sangamo, die nächste Dendreon?
Das Team wird hochkarätig verstärkt:
Sangamo BioSciences Appoints Dr. Geoffrey Nichol as Executive Vice President, Research and Development
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Sangamo Biosciences Inc.
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-0.15
Press Release Source: Sangamo BioSciences, Inc. On Monday July 11, 2011, 7:00 am EDT
RICHMOND, Calif., July 11, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ:SGMO - News) today announced the appointment of Geoffrey M. Nichol, B.Med.Sc., M.B., Ch.B., M.B.A., as Executive Vice President, Research and Development effective immediately. In this newly created position, Dr. Nichol will oversee all of the company's research and clinical development activities and operations.
"I am delighted to welcome Geoff to Sangamo's leadership team," said Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO. "His extensive experience in drug development, and particularly therapeutics based on novel technology platforms, will be invaluable to Sangamo as we advance our existing ZFP Therapeutic® programs and continue to expand and prioritize our therapeutic product pipeline. Geoff has been directly and successfully involved in all aspects of drug discovery and development, from program initiation through all phases of clinical testing to product approval and launch, in both biotechnology and pharmaceutical companies. We are at a very exciting stage in Sangamo's growth and we look forward to his leadership as we move into our next phase of clinical and commercial development."
From 2002 to 2010, Dr. Nichol was Senior Vice President of Product Development at Medarex Inc., a biotechnology company focused on development of therapeutic products based on a fully-human monoclonal antibody platform where he was responsible for all aspects of clinical development, preclinical safety, regulatory affairs and quality assurance. From 1996 to 2002, he held various senior management positions at Novartis Pharmaceuticals, including Vice President, US Medical Affairs and Vice President and Global Head, Project Management, and in the seven years prior held management positions in drug development with SmithKline Beecham Pharmaceuticals. Most recently, Dr. Nichol has been Chief Medical Officer of Ikaria Inc., a biotherapeutics company. He has been closely associated with the development of over 15 new drug candidates and the approval and/or launch of several marketed drugs, including Augmentin BID, Foradil® and Yervoy™.
"I am very pleased to join Sangamo at this exciting time for the company," commented Dr. Nichol. "Sangamo's proprietary ZFP technology has proven to be a powerful platform for gene regulation and genome editing with enormous potential for the development of novel drugs to address numerous unmet medical needs. The company's ongoing Phase 2b clinical trial of a first-in-class, disease-modifying ZFP Therapeutic for diabetic neuropathy, as well as Phase 1 and Phase 1 / 2 trials of its novel approach for HIV/AIDS, represent significant progress in establishing ZFPs as a general platform for therapeutic product development. I look forward to leading Sangamo's team of talented scientists and clinicians and to directly contributing to the development of many novel ZFP Therapeutic programs."
Dr. Nichol earned his B.Med.Sc., M.B., Ch.B., or the equivalent of an M.D. in the U.S., from Otago University Medical School in New Zealand and received an M.B.A. from Warwick University in the United Kingdom.
About Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com.
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. These forward-looking statements include, without limitation, the research and development of novel ZFP TFs and ZFNs, and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Sangamo assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release.
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RICHMOND, Calif., July 11, 2011 /PRNewswire/ -- Sangamo BioSciences, Inc. (NASDAQ:SGMO - News) today announced the appointment of Geoffrey M. Nichol, B.Med.Sc., M.B., Ch.B., M.B.A., as Executive Vice President, Research and Development effective immediately. In this newly created position, Dr. Nichol will oversee all of the company's research and clinical development activities and operations.
"I am delighted to welcome Geoff to Sangamo's leadership team," said Edward Lanphier, Sangamo's president and CEO. "His extensive experience in drug development, and particularly therapeutics based on novel technology platforms, will be invaluable to Sangamo as we advance our existing ZFP Therapeutic® programs and continue to expand and prioritize our therapeutic product pipeline. Geoff has been directly and successfully involved in all aspects of drug discovery and development, from program initiation through all phases of clinical testing to product approval and launch, in both biotechnology and pharmaceutical companies. We are at a very exciting stage in Sangamo's growth and we look forward to his leadership as we move into our next phase of clinical and commercial development."
From 2002 to 2010, Dr. Nichol was Senior Vice President of Product Development at Medarex Inc., a biotechnology company focused on development of therapeutic products based on a fully-human monoclonal antibody platform where he was responsible for all aspects of clinical development, preclinical safety, regulatory affairs and quality assurance. From 1996 to 2002, he held various senior management positions at Novartis Pharmaceuticals, including Vice President, US Medical Affairs and Vice President and Global Head, Project Management, and in the seven years prior held management positions in drug development with SmithKline Beecham Pharmaceuticals. Most recently, Dr. Nichol has been Chief Medical Officer of Ikaria Inc., a biotherapeutics company. He has been closely associated with the development of over 15 new drug candidates and the approval and/or launch of several marketed drugs, including Augmentin BID, Foradil® and Yervoy™.
"I am very pleased to join Sangamo at this exciting time for the company," commented Dr. Nichol. "Sangamo's proprietary ZFP technology has proven to be a powerful platform for gene regulation and genome editing with enormous potential for the development of novel drugs to address numerous unmet medical needs. The company's ongoing Phase 2b clinical trial of a first-in-class, disease-modifying ZFP Therapeutic for diabetic neuropathy, as well as Phase 1 and Phase 1 / 2 trials of its novel approach for HIV/AIDS, represent significant progress in establishing ZFPs as a general platform for therapeutic product development. I look forward to leading Sangamo's team of talented scientists and clinicians and to directly contributing to the development of many novel ZFP Therapeutic programs."
Dr. Nichol earned his B.Med.Sc., M.B., Ch.B., or the equivalent of an M.D. in the U.S., from Otago University Medical School in New Zealand and received an M.B.A. from Warwick University in the United Kingdom.
About Sangamo
Sangamo BioSciences, Inc. is focused on research and development of novel DNA-binding proteins for therapeutic gene regulation and modification. The most advanced ZFP Therapeutic® development program is currently in a Phase 2b clinical trial for evaluation of safety and clinical effect in patients with diabetic neuropathy. Sangamo also has a Phase 1 / 2 clinical trial and two ongoing Phase 1 clinical trials to evaluate safety and clinical effect of a treatment for HIV/AIDS as well as a Phase 1 trial of a treatment for recurrent glioblastoma multiforme. Other therapeutic programs are focused on Parkinson's disease, monogenic diseases, neuropathic pain and nerve regeneration. Sangamo's core competencies enable the engineering of a class of DNA-binding proteins known as zinc finger DNA-binding proteins (ZFPs). By engineering ZFPs that recognize a specific DNA sequence Sangamo has created ZFP transcription factors (ZFP TFs) that can control gene expression and, consequently, cell function. Sangamo is also developing sequence-specific ZFP Nucleases (ZFNs) for gene modification. Sangamo has established strategic partnerships with companies in non-therapeutic applications of its technology including Dow AgroSciences and Sigma-Aldrich Corporation. For more information about Sangamo, visit the company's website at www.sangamo.com.
ZFP Therapeutic® is a registered trademark of Sangamo BioSciences, Inc.
This press release may contain forward-looking statements based on Sangamo's current expectations. These forward-looking statements include, without limitation, the research and development of novel ZFP TFs and ZFNs, and therapeutic applications of Sangamo's ZFP technology platform. Actual results may differ materially from these forward-looking statements due to a number of factors, including uncertainties relating to the initiation and completion of stages of our clinical trials, whether the clinical trials will validate and support the tolerability and efficacy of ZFNs, technological challenges, Sangamo's ability to develop commercially viable products and technological developments by our competitors. For a more detailed discussion of these and other risks, please see Sangamo's SEC filings, including the risk factors described in its Annual Report on Form 10-K and its most recent Quarterly Report on Form 10-Q. Sangamo assumes no obligation to update the forward-looking information contained in this press release.
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14.07.11 12:14
#139
dieselfreak71
oh einsammeln ist angesagt
billige einkaufskurse demnächst.
hehe Sangamo die nächste Dendreon!
17.07.11 18:21
#140
vitalcaffee
Stammzellen korrigiert krankheitsverursachende Mut
Precision gene targeting in Stammzellen korrigiert krankheitsverursachende Mutationen
http://medicalxpress.com/news/...gene-stem-cells-disease-causing.html
schnipp
Mit zwei verschiedenen Methoden, Whitehead Institute Forscher haben erfolgreich und konsequent manipuliert gezielt Gene in menschlichen embryonalen Stammzellen (ES-Zellen) und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) (adulten Zellen, die zu einer embryonalen Stammzelle-ähnlichen Zustand gewesen sein umprogrammiert).
In einem Fall, Wissenschaftler Proteine ​​bekannt als beschäftigt Zink-Finger- Nukleasen (ZFNs) zu einem einzigen Basenpaar in der Veränderung Genom , so dass sie entweder zu fügen oder zu entfernen Mutationen bekannt, early-onset Parkinson-Krankheit (PD) führen. Die zweite Methode beruht auf Proteine, sogenannte Transkriptions-Aktivator wie Effektor-Nukleasen (Talens) in der Lage zu verändern bestimmte Gene mit ähnlicher Effizienz und Präzision als ZFNs. Beide Experimente wurden in enger Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern Sangamo BioSciences durchgeführt.
..............
Wie in einem Papier veröffentlicht 22. Juli in Cell berichtet, verwendet Erstautor Frank Soldner ZFNs durch Sangamo BioSciences geschaffen zu erzeugen, aus Normal-und PD-Patienten-Zellen, Sätze von mutierten und Kontrolle Zelllinien. Entweder durch Entfernen oder Hinzufügen einer Mutation des Alpha-Synuclein-Gen mit PD verbunden, erstellt Soldner Linien von Zellen, deren Genome unterscheiden sich nur durch ein einzelnes Basenpaar. Nachfolgende Unterschiede in vergleichenden Studien über die Zellen sehen daher die Mutation in Frage zurückgeführt werden.
"ZFNs kann eine Mutation ohne weitere Veränderungen des Genoms, wie verlassen zu unerwünschten DNA-Stücke, die schädlich sein könnten Transfer", sagt Soldner, ein Postdoktorand in Jaenisch-Labor. "Diese Präzision ist ideal für die Arzneimittelforschung für PD und anderen Krankheiten, aber es ist auch ein weiterer Schritt in Richtung Verwendung von ES oder iPS-Zellen therapeutisch."
In seiner ständigen Suche nach menschlichen Stammzell-Technologie zu suchen, hat die Jaenisch Labor auch die Untersuchung anderer Gen-Targeting Ansätze. Eine Möglichkeit ist, Talens, welches eine Art von DNA-bindende Domäne ursprünglich in einigen Pflanzenpathogene gefunden Gebrauch zu verwenden. Talens gestaltet werden kann und erstellt in akademischen Labors.
Zum Vergleich Talens 'Fähigkeit, Gene zu, dass der ZFNs verändern ", wiederholte zwei Postdoktoranden in Jaenisch-Labor, Dirk Hockemeyer und Haoyi Wang, einem früheren ZFN Experiment, diesmal mit Talens von Wissenschaftlern Sangamo BioSciences erstellt. In der Forschung berichtet, Anfang dieses Monats in Nature Biotechnology, zeigen Hockemeyer und Wang, dass diese Talens können auch die Gene so effizient und präzise wie ZFNs in ES und iPS -Zellen .
"Das sind erstaunliche Proteine", sagt Wang. "In der Theorie alles ZFNs tun, sie sollten in der Lage als gut tun."
"Dies eröffnet eine Vielzahl von Möglichkeiten, was wir in der Lage zu tun, weil die Erzeugung von Talens ist extrem vielseitig", ergänzt Hockemeyer. "Es scheint, sie, zusammen mit ZFNs, wird uns helfen, die Herausforderungen der Entwicklung von menschlichen ES-und iPS-Technologie."
http://medicalxpress.com/news/...gene-stem-cells-disease-causing.html
schnipp
Mit zwei verschiedenen Methoden, Whitehead Institute Forscher haben erfolgreich und konsequent manipuliert gezielt Gene in menschlichen embryonalen Stammzellen (ES-Zellen) und induzierten pluripotenten Stammzellen (iPS-Zellen) (adulten Zellen, die zu einer embryonalen Stammzelle-ähnlichen Zustand gewesen sein umprogrammiert).
In einem Fall, Wissenschaftler Proteine ​​bekannt als beschäftigt Zink-Finger- Nukleasen (ZFNs) zu einem einzigen Basenpaar in der Veränderung Genom , so dass sie entweder zu fügen oder zu entfernen Mutationen bekannt, early-onset Parkinson-Krankheit (PD) führen. Die zweite Methode beruht auf Proteine, sogenannte Transkriptions-Aktivator wie Effektor-Nukleasen (Talens) in der Lage zu verändern bestimmte Gene mit ähnlicher Effizienz und Präzision als ZFNs. Beide Experimente wurden in enger Zusammenarbeit mit Wissenschaftlern Sangamo BioSciences durchgeführt.
..............
Wie in einem Papier veröffentlicht 22. Juli in Cell berichtet, verwendet Erstautor Frank Soldner ZFNs durch Sangamo BioSciences geschaffen zu erzeugen, aus Normal-und PD-Patienten-Zellen, Sätze von mutierten und Kontrolle Zelllinien. Entweder durch Entfernen oder Hinzufügen einer Mutation des Alpha-Synuclein-Gen mit PD verbunden, erstellt Soldner Linien von Zellen, deren Genome unterscheiden sich nur durch ein einzelnes Basenpaar. Nachfolgende Unterschiede in vergleichenden Studien über die Zellen sehen daher die Mutation in Frage zurückgeführt werden.
"ZFNs kann eine Mutation ohne weitere Veränderungen des Genoms, wie verlassen zu unerwünschten DNA-Stücke, die schädlich sein könnten Transfer", sagt Soldner, ein Postdoktorand in Jaenisch-Labor. "Diese Präzision ist ideal für die Arzneimittelforschung für PD und anderen Krankheiten, aber es ist auch ein weiterer Schritt in Richtung Verwendung von ES oder iPS-Zellen therapeutisch."
In seiner ständigen Suche nach menschlichen Stammzell-Technologie zu suchen, hat die Jaenisch Labor auch die Untersuchung anderer Gen-Targeting Ansätze. Eine Möglichkeit ist, Talens, welches eine Art von DNA-bindende Domäne ursprünglich in einigen Pflanzenpathogene gefunden Gebrauch zu verwenden. Talens gestaltet werden kann und erstellt in akademischen Labors.
Zum Vergleich Talens 'Fähigkeit, Gene zu, dass der ZFNs verändern ", wiederholte zwei Postdoktoranden in Jaenisch-Labor, Dirk Hockemeyer und Haoyi Wang, einem früheren ZFN Experiment, diesmal mit Talens von Wissenschaftlern Sangamo BioSciences erstellt. In der Forschung berichtet, Anfang dieses Monats in Nature Biotechnology, zeigen Hockemeyer und Wang, dass diese Talens können auch die Gene so effizient und präzise wie ZFNs in ES und iPS -Zellen .
"Das sind erstaunliche Proteine", sagt Wang. "In der Theorie alles ZFNs tun, sie sollten in der Lage als gut tun."
"Dies eröffnet eine Vielzahl von Möglichkeiten, was wir in der Lage zu tun, weil die Erzeugung von Talens ist extrem vielseitig", ergänzt Hockemeyer. "Es scheint, sie, zusammen mit ZFNs, wird uns helfen, die Herausforderungen der Entwicklung von menschlichen ES-und iPS-Technologie."
18.07.11 17:38
#141
honuko
Ungeduld
Langsam werde ich bereits ordentlich ungeduldig- wir haben schon Sommer und immernoch keine 1000% Rakete...
ich glaube, ich bestelle das überteuerte Abonement wieder ab ;-)
18.07.11 17:58
#142
Magnetfeldfredy
Sangamo
Wer Sangamo nur aufgrund des Abos gekauft hat, sollte besser wieder verkaufen!
19.07.11 18:48
#143
SkyWalker-1
@honuko
GeVestor Abo abmelden? :)
würd' ich auch dazu raten, denn die besagten "geheimtipps" und "kurs-kracher" von denen entpuppen sich immer mehr als krasse rohrkrepierer...
beim rohstoff-depot gibt es wegen deren empfehlung zu "Navigator Resources" schon die ersten klagen, was ich so gehört hab (weil fast totalverlust!). versprochen wurden aber 500% bis juni und dann kontinuierlich +15% jeden monat, oder so'n quatsch in der art halt *lol*
der heisse tipp mit "Advanced Batteries" (ABAT) ging ja auch ordentlich in die hose (= schwammige chinaaktie).
der mir einzig bekannte einigermassen positive tipp bisher war deren empfehlung zu "SGL Carbon", aber als "kurs-rakete", "explosion" udgl. würde ich das bisher auch noch nicht bezeichnen... :)
würd' ich auch dazu raten, denn die besagten "geheimtipps" und "kurs-kracher" von denen entpuppen sich immer mehr als krasse rohrkrepierer...
beim rohstoff-depot gibt es wegen deren empfehlung zu "Navigator Resources" schon die ersten klagen, was ich so gehört hab (weil fast totalverlust!). versprochen wurden aber 500% bis juni und dann kontinuierlich +15% jeden monat, oder so'n quatsch in der art halt *lol*
der heisse tipp mit "Advanced Batteries" (ABAT) ging ja auch ordentlich in die hose (= schwammige chinaaktie).
der mir einzig bekannte einigermassen positive tipp bisher war deren empfehlung zu "SGL Carbon", aber als "kurs-rakete", "explosion" udgl. würde ich das bisher auch noch nicht bezeichnen... :)
22.07.11 14:11
#144
HRSFFB
geVestor
....Balda kam, glaube ich, auch von denen, ansonsten nichts, wa einem vom Hocker hauen kann, eher das Gegenteil !!!!
04.08.11 17:17
#149
honuko
...
war das jetzt der Todesstoß?
Sauberer Abwärtstrend oder täusch ich mich dabei?
04.08.11 18:37
#150
Ostking
#149
" TODESSTOß " ganz sicher net. ab in den süden lautet hier die richtung .... *SCHADE fast... hätte ich auch diese aktie gekauft, weil diese so super in den himmel gelobt wurde. na...ja, hatte mich dann doch anders entschieden.... mein glück.
FAZIT:
börsenbriefe taugen nichts, denn die haben ihre kohle schon drinn und wenn der kleine mann aufspringt, ist es eben zu spät.